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精準(zhǔn)細(xì)胞編程時(shí)代：基因編輯技術(shù)重塑細(xì)胞療法產(chǎn)業(yè)格局

解碼生命源代碼：AI如何重塑核苷酸分析的邊界與可能

人工miRNA基因療法AMT-130在三期臨床中顯著延緩亨廷頓病進(jìn)展

荷蘭生物科技公司Uniqure研發(fā)的AMT-130基因療法在亨廷頓病治療中取得突破性進(jìn)展。這款基于人工miRNA的一次性療法，通過腦部直接注射給藥，在三年臨床試驗(yàn)中顯著延緩早期患者疾病進(jìn)展達(dá)75%。其獨(dú)特的miR-451設(shè)計(jì)繞過傳統(tǒng)RNA干擾路徑，實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)的基因沉默。公司計(jì)劃于2026年初向FDA提交上市申請，這將是全球首個(gè)亨廷頓病基因療法，為數(shù)十萬患者帶來新希望。

為mRNA裝上“長壽引擎”：科學(xué)家從病毒中找到穩(wěn)定RNA的密鑰

RNA密碼的工程化：G-四鏈體結(jié)構(gòu)基序如何實(shí)現(xiàn)mRNA亞型的精準(zhǔn)調(diào)控？

作者利用 PolyA Click-seq（PAC-seq）與 G4-ligand（RHPS4）篩查，發(fā)現(xiàn) RNA G-quadruplex（rG4）在 3′-UTR 附近普遍存在并可顯著重塑 APA 景觀；以腫瘤相關(guān)基因 NEO1（Neogenin-1） 為樣本，作者通過體外生物物理驗(yàn)證、RT-stop、定點(diǎn)突變和細(xì)胞水平報(bào)告實(shí)驗(yàn)，證明靠近 PAS 位點(diǎn)的 rG4（尤其是“遠(yuǎn)端 distal rG4”）能增強(qiáng)對遠(yuǎn)端 polyA 位點(diǎn)的使用，從而改變 3′-UTR 長度與轉(zhuǎn)錄本異構(gòu)體比例，并影響蛋白產(chǎn)量與可能的下游功能

生物肥料中的 ATP-Na2：作用機(jī)制與應(yīng)用指南

SCAD平臺(tái)：開啟雙鏈RNA遞送至中樞神經(jīng)系統(tǒng)及外周組織的新紀(jì)元

隨著RNA療法的快速發(fā)展，如何將核酸藥物高效、安全地遞送至目標(biāo)組織，已成為全球藥企和學(xué)界共同關(guān)注的關(guān)鍵問題。近日，發(fā)表于 Molecular Therapy – Nucleic Acids 的最新研究中，Ractigen Therapeutics團(tuán)隊(duì)報(bào)道了一項(xiàng)具有里程碑意義的創(chuàng)新成果——Smart Chemistry Aided Delivery（SCAD）平臺(tái)。
該技術(shù)通過“模塊化化學(xué)設(shè)計(jì)”實(shí)現(xiàn)了雙鏈RNA（如siRNA）在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）乃至其他外周組織的高效遞送，標(biāo)志著RNA藥物從“肝臟中心”邁向“全身應(yīng)用”的關(guān)鍵一步。

環(huán)狀RNA疫苗再下一城——對抗猴痘病毒的創(chuàng)新策略